Світло після темряви
Два пацієнти з вродженим амаврозом Лебера — рідкісним генетичним захворюванням, що спричиняє прогресуючу втрату зору — отримали зір завдяки генній терапії нового покоління Luxturna 2.0.
Покращена методика
На відміну від першої версії, Luxturna 2.0 використовує вдосконалений вектор AAV9, який забезпечує більш ефективну доставку терапевтичного гена до клітин сітківки. Одноразова ін'єкція замінює дефектний ген RPE65 функціональною копією.
Результати
Через 6 місяців після процедури обидва пацієнти здатні самостійно орієнтуватися, читати великий текст та розпізнавати обличчя. Офтальмологічні тести показали покращення на 85% порівняно з дооперативним рівнем.
